Mis à jour le 11/07/2024
HELIOS-A : un essai clinique randomisé montre l’efficacité et l’innocuité du vutrisiran chez les patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie
L’équipe du service de neurologie adulte de l’hôpital Bicêtre AP-HP et de l’Université Paris-Saclay, coordonnée par le Pr David Adams, a étudié les effets du vutrisiran chez les patients atteints de neuropathies amyloides héréditaires à transthyrétine (NAH-TTR).
Les résultats de cette étude, promue industriellement par Alnylam Pharmaceuticals, ont été publiés le 23 juillet 2022 dans la revue AMYLOID.
Les neuropathies amyloides héréditaires à transthyrétine (NAH-TTR) sont les neuropathies héréditaires les plus graves de l’adulte. Elles sont liées à une mutation du gène de la transthyrétine. C’est une affection gravissime qui détruit par amylose les nerfs sensitifs, moteurs et végétatifs responsables de multihandicaps, de perte d’autonomie, et elle est mortelle.
L'objectif de l'étude était d'évaluer l'effet du vutrisiran, un ARN interférent expérimental thérapeutique d’action longue durée (trois mois) qui réduit la production par le foie de transthyrétine (TTR) chez les patients atteints de NAH-TTR, par simple administration sous-cutanée.