Mis à jour le 11/07/2024
Un patient en voie de guérison grâce à la thérapie génique
Un patient atteint de drépanocytose est en voie de guérison à l’hôpital Necker-Enfants malades, grâce à une thérapie génique.
La drépanocytose est la maladie génétique la plus fréquente au monde (environ 50 millions de malades). Cette maladie du sang héréditaire affecte les globules rouges, causant ainsi de multiples souffrances chez les malades : crises « vaso-occlusives » (obstruction des petits vaisseaux sanguins) très douloureuses, susceptibilité aux infections, accidents vasculaires cérébraux, anémie sévère…
L’équipe dirigée par le Pr. Marina Cavazzana a réalisé en septembre 2014, à l’Hôpital Necker-Enfants malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, et à l’Institut Imagine, une thérapie génique sur un adolescent atteint de drépanocytose. La thérapie génique a permis au patient de produire de l’hémoglobine normale, le libérant ainsi de la nécessité de recevoir tous les mois des transfusions sanguines et surtout, des épisodes vaso-occlusifs douloureux.
Cette avancée majeure pourrait améliorer radicalement la qualité et l’espérance de vie de très nombreux malades.