Amélioration de l'hémolyse et des dommages aux organes dans la drépanocytose traitée par VoxElotor. Etude de phase II ouverte en une étape

HEMOPROVE

Promoteur

AP-HP

Unité de Recherche Clinique coordonnatrice

URC Henri Mondor (HUHMN)

Investigateur coordonnateur

DE LUNA CARDENAL Gonzalo

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital Henri Mondor-Albert Chenevier

Population

Patients

Clinical Trials
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

Cette recherche porte sur la Drépanocytose, maladie génétique causée par une forme génétique anormale de l'hémoglobine qui fragilise les globules rouges. Il en résulte une hémolyse accélérée (destruction des globules rouges) conduisant à une anémie (réduction anormale du taux d'hémoglobine dans le sang) chronique sévère. Cette hémolyse est également responsable d’une inflammation grave et d’un dysfonctionnement des vaisseaux sanguins entrainant des dommages aux organes. Nous supposons que le traitement expérimental Voxelotor diminuera cette hémolyse et augmentera la masse totale d’hémoglobine avec des effets bénéfiques sur le fonctionnement des organes (cœur, rein, foie, cerveau, ...).
Il est prévu d’inclure 30 personnes adultes ayant une anémie hémolytique chronique sévère avec des effets secondaires négatifs sur les organes, au CHU Henri Mondor, dans l’Unité des Maladies Génétiques du Globule Rouge (UMGGR).
En quoi consiste la recherche ?

Dans la recherche proposée, l’effet du Voxelotor (GBT 440) sur la réduction de l’hémolyse sera évalué, en mesurant le taux d’hémoglobine lors de votre inclusion, 24 semaines puis 48 semaines après votre inclusion. D’autres paramètres seront mesurés afin d’évaluer l’impact de ce traitement sur l’amélioration du fonctionnement du rein et du cerveau. Pour cela des prélèvements sanguins, des images et des examens médicaux seront réalisés spécifiquement pour cette recherche. Tous les patients auront le Voxelotor dont la dose usuelle est de 1500mg/jour par voie orale (3 comprimés de 500mg en une prise). Une adaptation de dose est réalisable par votre médecin et en cas d’arrêt du traitement, la posologie sera de 1000mg pendant 14 jours puis arrêt définitif des prises. Si vous souhaitez interrompre le traitement au cours de l’étude, il est important que vous informiez votre médecin avant de le faire.

Critères d'inclusion:

  • Syndrome drépanocytaire majeur SS ou S-β0
  • Taux d'hémoglobine < 9 g/dL
  • Âgé de 18 ans ou plus
  • Dose stable pendant au moins 3 mois en cas de traitement par hydroxyurée , EPO, angiotensine convertissante traitement enzymatique (ECA) ou inhibiteur/antagoniste des récepteurs de l'angiotensine (ARA) ; au moins après 6 mois après le début du traitement par hydroxyurée
  • Patient bénéficiant de la sécurité sociale
  • La patiente doit avoir un test de grossesse sérique négatif (inclusion de bêta-HCGAT) W0-V1D1) ou signes d'état post-ménopausique
  • Méthodes efficaces de contraception (par exemple, préservatif, gel spermicide, administration orale) contraceptif, dispositif intra-utérin à demeure, implant/patch hormonal, injections, anneau cervical approuvé) ou abstinence du dépistage jusqu'à 4 semaines après le dernier Dose de voxélotor.

Critères d'exclusion:

-Si le patient ne reçoit aucun des traitements suivants (hydroxyurée ; Crizanlizumab), il puis être exclu si : le patient répond, lors du dépistage, aux indications relatives à l'hydroxyurée et au crizanlizumab du traitement (crises vaso-occlusives douloureuses récurrentes, y compris syndrome thoracique aigu), même si ces traitements ne sont pas appropriés (par exemple, antécédent de toxicité hématologique) ou si le patient refuse ces traitements

  • Patients en programme de transfusion chronique ou ayant reçu une transfusion < 3 mois avant l'inscription
  • Patient présentant une atteinte organique sévère : hépatique (TP < 50 %), rénale (eGFR<30 ml/ ml/1,73 m2 selon la CKD/EPI ou cardiaque FEVG < 45 %)
  • Patients transplantés.
  • Grossesse
  • Patientes qui allaitent
  • Patient sans abri
  • Patient privé de liberté par décision judiciaire ou administrative ou patient en vertu tutelle
  • Patient incapable de comprendre le but et les conditions de l'étude et incapable de donner son consentement
  • Utilisation chronique d'AINS (plus de 10 jours par mois)
  • Maladie auto-immune ou infection non maîtrisée ou cancer
  • Infection actuelle par le VIH, le VHB ou le VHC
  • Hypersensibilité médicamenteuse antérieure au Voxelotor ou à ses excipients
  • Allergie ou hypersensibilité connue au produit de contraste d'imagerie
  • Étude thérapeutique en cours
Se porter volontaire pour l’essai

Créer vos alertes email

Ne manquez plus aucune étude clinique qui vous intéresse ! Notre plateforme de recherche clinique avancée propose désormais une fonction d'alerte e-mail spécialement conçue pour vous tenir informé des dernières avancées dans le domaine des essais cliniques, en fonction de vos domaines d'intérêt. Que vous soyez un professionnel de la santé, un chercheur ou simplement quelqu'un qui souhaite se tenir au courant des avancées médicales, notre système d'alerte e-mail est l'outil idéal pour vous.
Tous les champs obligatoires sont marqués d'un astérisque *
En soumettant ce formulaire, j'accepte que les informations saisies soient utilisées pour m'envoyer des alertes.

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Henri Mondor-Albert Chenevier

    51 avenue Mal de Lattre de Tassigny
    94010 CRETEIL CEDEX
    France

  • AP-HP - Hôpital Raymond Poincaré

    104 boulevard Raymond Poincaré
    92380 GARCHES
    France

  • GHU Paris Psychiatrie et Neurosciences - Hôpital Sainte-Anne

    1 rue Cabanis
    75014 PARIS
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

Tous les champs obligatoires sont marqués d'un astérisque *.

J’ai bien noté que :

  • aucune information personnelle n’est collectée à mon insu, ni divulguée à des tiers
  • je dispose d’un droit d’accès, modification, rectification et suppression des données me concernant
  • sachant que les messages envoyés sur Internet peuvent être interceptés, je n’envoie aucune donnée personne, confidentielle ou sensible
CAPTCHA
2 + 0 =
Trouvez la solution de ce problème mathématique simple et saisissez le résultat. Par exemple, pour 1 + 3, saisissez 4.
Cette question sert à vérifier si vous êtes un visiteur humain ou non afin d'éviter les soumissions de pourriel (spam) automatisées.