Drépanocytose et risque cardiovasculaire – Etude pour évaluer les échanges transfusionnels

Critères d'inclusion:

• Être âgé de 18 ans ou plus
• Diagnostic de drépanocytose : drépanocytose homozygote, hémoglobine-SC, Sβ-thalassémie, Hémoglobine-SO ou hémoglobine-SD.
• Patients ne participant pas à un programme d'échange transfusionnel chronique depuis au moins 60 jours.
• Si les patients prennent un médicament contre la drépanocytose (par exemple hydroxyurée, glutamine ou P-sélectine inhibiteurs), les doses doivent être stables pendant au moins 60 jours avant la randomisation.
• L'un des résultats cliniques des biomarqueurs de vasculopathie suivants (a, b, c, d ou e) mesuré au cours des 24 derniers mois avant la randomisation qui indique un risque élevé patient :
  1. Un TRV de 2,5- <3,0 m/sec et un taux plasmatique de NT-proBNP ≥ 160 pg/ml,
  2. TRV ≥ 3,0 m/s,
  3. À la fois une pression artérielle pulmonaire moyenne (PAP) par cathétérisme cardiaque droit 20-24 mmHg et taux plasmatique de NT-proBNP ≥ 160 pg/ml,
  4. PAP moyenne par cathétérisme cardiaque droit ≥ 25 mmHg,
  5. Insuffisance rénale chronique (IRC) due à une drépanocytose avec des mesures anormales sur 2 sujets distincts occasions telles que définies par : macroalbuminurie (rapport albumine/créatinine (ACR) 300 mg/g) ou protéinurie (rapport protéines/créatinine > 30 mg/mmol), ou débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 60 mL/min/1,73 m2. (C'est a recommandé aux laboratoires locaux d'utiliser l'épidémiologie des maladies rénales chroniques Équation de collaboration [CKD-EPI] sans facteurs ethniques lors de l'estimation et rapports (GFR).

Les résultats cliniques de ces biomarqueurs ont été mesurés localement sur les sites au cours des 24 mois précédant la randomisation est acceptable pour déterminer l'éligibilité. TRV, PAP, NT-proBNP, albumine pour le ratio de créatinine, le ratio protéines/créatinine ou les valeurs de l'eGFR doivent être mesurés état d'équilibre (défini comme mesuré ≥ 14 jours après un épisode de douleur en soins aigus) sur différents jours.

vi. Consentement éclairé écrit obtenu du patient pour participer à l'essai.

Critères d'exclusion:

• Alloimmunisation des globules rouges entraînant l'incapacité de la banque de sang à obtenir des médicaments compatibles composants pour transfusions d'échange chronique
• Antécédents de syndrome d'hyperhémolyse
• Antécédents de réaction transfusionnelle sévère ayant entraîné une insuffisance rénale ou due à complications graves telles qu'hypotension ou détresse respiratoire
• Plus de 10 épisodes vaso-occlusifs au cours des 12 derniers mois nécessitant l'admission dans un hôpital pour recevoir un traitement.
• Objection religieuse à la transfusion sanguine
• Diagnostic d'un AVC ischémique au cours des 6 derniers mois
• Signes cliniques d'insuffisance hépatique ou de cirrhose avancée ou de tout autre médicament concomitant condition qui, de l'avis de l'enquêteur, augmentera considérablement le risque associé à la participation du patient à l'essai
• Femmes en âge de procréer dont le test de grossesse est positif au départ