Étude adaptative de phase 2/3, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du VX-147 chez des patients âgés de 18 ans et plus atteints d’une néphropathie protéinurique favorisée par des mutations du gène APOL1

À propos

Cette étude est menée pour en savoir plus sur la sécurité d’emploi et l’efficacité du médicament expérimental VX-147 chez des participants atteints de maladie rénale chronique favorisée par des mutations du gène APOL1.
Les personnes d’ascendance africaine récente sont plus susceptibles de présenter certains variants d’APOL1 et sont plus à risque de développer une maladie rénale chronique. Actuellement, le traitement de la maladie rénale chronique existant se contente de contrôler certains aspects de la maladie, tels que la pression artérielle. Cependant, il est également important de traiter l’aggravation de la fonction rénale, ainsi que la cause sous-jacente de la de maladie rénale chronique.
Le VX-147 est étudié afin de déterminer s’il peut ralentir ou arrêter l’aggravation de la fonction rénale ainsi que cibler la cause sous-jacente de cette maladie
Le VX-147 est un médicament expérimental. Le terme « expérimental » signifie que le médicament n’est pas approuvé par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) ou l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) dans l’Union européenne ou par les autorités sanitaires dans d’autres pays, et qu’il fait encore l’objet de tests visant à déterminer sa sécurité d’emploi et son efficacité

Environ 466 personnes participeront à cette étude, dont environ 30 participants en France. Le nombre de participants a été soigneusement déterminé pour s’assurer que le recueil de données sur la sécurité d’emploi et l’efficacité du médicament à l’étude est fiable.