étude de phase iii internationale, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée contre placebo visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du ntla-2001 chez des participants atteints d’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (attr-cm).

Critères d'inclusion:

• Diagnostic documenté d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie
• Antécédents médicaux d'insuffisance cardiaque (IC)
• Les symptômes de l'insuffisance cardiaque sont pris en charge de manière optimale et sont cliniquement stables dans les 28 jours précédant l
• Dépistage du NT-proBNP, un marqueur sanguin dont la sévérité de l'HF est supérieure ou égale à 1000 pg/mL

Critères d'exclusion:

• HF de classe IV de la New York Heart Association (NYHA)
• Polyneuropathie Score d'invalidité de IV (confiné au fauteuil roulant ou au lit)
• hépatite B, hépatite C ou infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
• Antécédents de malignité active dans les 3 ans précédant le dépistage
• Traitement par silenciateur d'ARN (patisiran, inotersen et/ou éplontersen) dans les 12 mois précédant l'administration. Toute utilisation antérieure de vutrisiran n'est pas autorisée
• Initiation du tafamidis ou de l'acoramidis dans les 56 jours précédant l'administration de la dose à l'étude
• Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 30 mL/min/1,73 m²
• Insuffisance hépatique
• Pression artérielle non contrôlée
• Incapable ou peu disposé à prendre des suppléments de vitamine A pendant toute la durée de l'étude