Etude de phase III, randomisée, en double aveugle, évaluant l’efficacité et la tolérance du ianalumab (VAY736) par rapport à un placebo chez des patients atteints d’anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds après l’échec d’au moins une ligne de traitement (VAYHIA)

Principaux critères d'inclusion

• 18 ans et plus au moment de la signature du consentement
• Patients présentant une WAIHA primaire ou secondaire documentés par un test d'antiglobuline direct positif spécifique aux anti-IgG ou anti-IgA, qui ont présenté une réponse insuffisante ou ont rechuté après au moins une ligne de traitement, y compris les patients présentant une résistance, une dépendance ou une intolérance aux stéroïdes
• Concentration d'hémoglobine au dépistage et à la semaine 1 >=5 g/dL et <10 g/dL, associée à la présence de symptômes liés à l'anémie
• Le la dose des soins de soutien doit être stable pendant au moins 4 semaines avant la randomisation dans l'étude

Principaux critères d'exclusion

• AiHA secondaire à une maladie hématologique impliquant la moelle osseuse (par exemple, LLC) ou à une autre maladie immunologique nécessitant un traitement interdit conformément au protocole. Les patients atteints de maladies auto-immunes après l'arrêt des traitements sont autorisés.
• Présence d'autres formes d'AIHA (formes froides ou intermédiaires), du syndrome d'Evans ou d'autres cytopénies
• Utilisation antérieure d'un traitement appauvrissant les lymphocytes B (par exemple, le rituximab) dans les 12 semaines précédant la randomisation, ou sans réponse hématologique au dernier traitement de déplétion des lymphocytes B
• Neutrophiles : 1,5 <1000/mm³
• Serum creatinine > × limite supérieure de la normale (LSN)
• Immunitaire Globuline G (IgG) <5 g/L
• Infections virales, bactériennes ou autres actives (y compris la tuberculose et le SARS-CoV-2) nécessitant traitement systémique au moment du dépistage ou antécédents d'infection cliniquement significative récidivante
• Positivité pour le virus de l'hépatite C, l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) ou l'anticorps central de l'hépatite B (HBcaB). Les patients positifs au HBCaB peuvent être recrutés si l'AgHBs est négatif, l'ADN du VHB est négatif, aucune fibrose hépatique préexistante n'est présente et une prophylaxie antivirale est administrée.
• Antécédents connus d'immunodéficience primaire ou secondaire, ou résultat positif au test du virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
• Vaccination vivante ou atténuée dans les 4 semaines précédant la randomisation
• Antécédents de splénectomie

D'autres inclusions/exclusions définies par le protocole peuvent s'appliquer.