étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi d’un dépléteur amyloïde, l’alxn2220, chez des participants adultes atteints d’une cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (attr-cm)

Critères d'inclusion:

• Diagnostic confirmé centralement de Cardiomyopathie à transthyrétine amyloïde (ATTR-CM) avec un TTR de type sauvage ou un variant
• Epaisseur de la paroi septale interventriculaire terminale ≥ 11 mm pour les femmes ou ≥ 12 mm pour les hommes soumis à une échocardiographie mesurée lors du dépistage
• NT-proBNP > 2000 pg/mL lors du dépistage
• Traitement par un diurétique à effet rémanent pendant au moins 30 jours avant le dépistage
• Antécédents d'insuffisance cardiaque de classe II-IV de la NYHA lors du dépistage
• Espérance de vie de ≥ 6 mois selon le jugement de l'enquêteur
• Les hommes et les femmes en âge de procréer doivent utiliser des moyens de contraception

Critères d'exclusion:

• Amylose leptoméningée connue
• Amylose à chaînes légères (AL) connue ou secondaire (AA), ou toute autre forme d'amylose systémique
• Syndrome coronarien aigu, angine instable, accident vasculaire cérébral, accident ischémique transitoire, revascularisation coronarienne, implantation d'un dispositif cardiaque, réparation d'une valve cardiaque, ou chirurgie majeure dans les 3 mois suivant le dépistage
• Arythmie cardiaque cliniquement significative non contrôlée,
• FEVG < 30 % à l'échocardiographie
• Insuffisance rénale nécessitant une dialyse ou un DFGe < 20 mL/min/1,73 m2 lors du dépistage
• Polyneuropathie avec score PND IV