Traitement de l'Hémophagocytose Lymphohistiocytose (HLH) sporadique non-sévère avec ITACITINIB : un essai prospectif de phase II.

À propos

Cette recherche porte sur l’efficacité d’un médicament nommé ITACITINIB dans une nouvelle indication chez des patients atteints d’Hémophagocytoses LymphoHistiocytaires (HLH) sans signe de gravité.

L’hémophagocytose lympho-histiocytaire (HLH) ou syndrome hémophagocytaire est une maladie rare mais grave et constitue une urgence diagnostique et thérapeutique.
Le syndrome hémophagocytaire se caractérise, entre autres, par de la fièvre, la présence inconstante d’une organo-mégalie (gros foie, grosse rate et gros ganglions), une diminution de la production des cellules médullaires (qui entraine une diminution des plaquettes, des globules blancs et des globules rouges), une destruction des cellules du foie et des troubles de la coagulation. Le spectre de ce syndrome est très variable, allant des formes bénignes, spontanément résolutives, jusqu’aux formes gravissimes. C’est un syndrome qui survient principalement au décours des maladies infectieuses de toutes origines, d’hémopathies (maladie du sang) malignes et/ou de maladies auto-immunes.

Pour répondre à la question posée dans la recherche, il est prévu d’inclure 63 personnes présentant une Hémophagocytose LymphoHistiocytaire (HLH), dans des établissements de soins situés en France.

Dans la recherche proposée, nous allons évaluer l’efficacité de l’ITACITINIB dans une nouvelle indication en remplacement de la corticothérapie chez des patients atteints de HLH sans signe de gravité, sachant que :
- Les corticoïdes ne sont pas spécifiques du HLH et peuvent entraver le diagnostic de certaines pathologies associées, en particulier le diagnostic anatomo-pathologique de certaines maladies du sang.
- Ils augmentent le risque infectieux.
- Leur prescription (dose et durée) n’est pas codifiée ce qui explique certaines prescriptions au long cours sources de nombreux effets secondaires connus.
Le traitement à l’étude, l’ITACITINIB, est administré par voie orale tous les jours selon les modalités suivantes :
• Du 1er jour au 15ème jour, à la dose de 300 mg, sans prémédication particulière. L’efficacité du médicament est jugée à J15.
• A J15, en cas de non amélioration clinique et en cas de bonne tolérance du traitement, la dose d’ITACITINIB peut être augmentée à 400 mg par jour.
• Votre traitement pourra être poursuivi jusqu’au 30 jours selon l’évolution de votre maladie et l’appréciation de votre médecin.